Der Milz-Tyrosinkinase-Inhibitor Sovleplenib wurde in der Phase-3-Studie ESLIM-01 (NCT05029635) auf Wirksamkeit und Sicherheit untersucht. Teilnehmer mit primärer ITP, die zuvor mit mindestens einer Therapie behandelt worden waren, wurden im Verhältnis 2:1 auf Sovleplenib oder Placebo randomisiert (n=188). Nach 24 Wochen bewerteten Dr. Renchi Yang (Chinese Academy of Medical Sciences, China) und Kollegen in erster Linie die dauerhafte Ansprechrate, definiert als Thrombozytenzahlen ≥50*109 Thrombozyten/L bei mindestens 4 von 6 geplanten Verabreichungen zwischen Woche 14 und 24, die nicht durch eine Rescue-Therapie beeinflusst wurden.1
Mit Sovleplenib behandelte Teilnehmer erreichten in 48,4 % der Fälle ein dauerhaftes Ansprechen, im Vergleich zu 0 % in der Placebo-Gruppe (P<0,0001). Die Forscher berichteten auch von einer höheren Gesamtansprechrate (mindestens eine Thrombozytenzahl ≥50*109 Thrombozyten/L) im Sovleplenib-Arm während der Studie (70,6 % gegenüber 16,1 %; P<0,0001).
Insgesamt traten bei 25,4 % (experimenteller Arm) und 24,2 % (Kontrollarm) unerwünschte Ereignisse vom Grad ≥3 auf, die die Behandlung beeinträchtigten. Eine Infektion der oberen Atemwege (28,6 %), eine COVID-19-Infektion (23,8 %) und eine erhöhte Laktatdehydrogenase im Blut (23,8 %) waren häufige Ereignisse in der Sovleplenib-Gruppe. Schließlich stellte Dr. Yang fest, dass sich die körperliche Leistungsfähigkeit und die Müdigkeit in der Sovleplenib-Gruppe deutlich verbessert haben.
Die Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse der aktuellen Phase-3-Studie deuten darauf hin, dass Sovleplenib eine potenzielle Behandlungsoption für Patienten mit primärer ITP sein könnte, die mindestens eine vorherige Therapielinie erhalten haben.