Hoffnungsschimmer für Patienten mit akuter myeloischer Leukämie: Ein internationales Konsortium unter Beteiligung von Onkologen der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) hat erfolgreich eine neue Therapie entwickelt.
Mit dem Einsatz des Medikaments Midostaurin zusätzlich zur standardgemäßen Behandlung kann das durchschnittliche Gesamtüberleben von AML-Patienten mit einer speziellen Genmutation – des FLT3-Gens – von 25,6 Monaten auf 74,7 Monate verlängert werden. Von der MHH sind Professor Dr. Arnold Ganser und Professor Dr. Jürgen Krauter Koautoren. "Die Studie ist deshalb so wichtig, weil sie nach vielen Jahrzehnten erstmals wieder zu einer Neuzulassung eines Medikamentes für jüngere Patienten mit AML geführt hat", sagt Professor Ganser, Direktor der Klinik für Hämatologie, Hämostaseologie, Onkologie und Stammzelltransplantation. Dieses Medikament wird für jeden dritten Patienten mit AML den Behandlungserfolg signifikant verbessern. Die Ergebnisse sind in der Online-Ausgabe der Fachzeitschrift New England Journal of Medicine veröffentlicht.
Midostaurin ist kein klassisches Zytostatikum, sondern gehört zur Gruppe der molekular wirkenden Medikamente, die gezielt genetische Veränderungen in den Tumorzellen ausnutzen. Es ist ein Derivat des Bakteriums Streptomyces staurosporeus, das die Teilung der leukämischen Zellen verhindert, indem es die Weiterleitung von Signalen, unter anderem des Wachstumsfaktors FLT3 aber auch anderer Kinasen, blockiert. Um Midostaurin einsetzen zu können, müssen die Leukämiezellen bestimmte Mutationen in einem ganz bestimmten Gen, dem FLT3-Gen, aufweisen. Dies wird vor Beginn der Therapie getestet. "Bei etwa einem Drittel der AML-Patienten lassen sich diese spezifischen FLT3-Mutationen nachweisen und gezielt für die Therapie ausnutzen", erklärt Professor Ganser. "An der MHH besteht eines der weltweit acht Labore, in denen im Rahmen der Studie Patientenzellen auf diese genetischen Veränderungen geprüft wurden."
Die MHH gehört zu den großen Zentren der Leukämiebehandlung in Europa und entwickelt in mehreren klinischen Studien neue Medikamente. Dazu werden im Hämatologisch-molekulargenetischen Labor der MHH-Klinik Tumorzellen auf eine Vielzahl von Mutationen getestet, um die jeweils beste Therapie zu identifizieren. Anfang dieses Jahres hat im Rahmen der Zulassungsstudie für Midostaurin das Studienzentrum der Klinik für Hämatologie, Hämostaseologie, Onkologie und Stammzelltransplantation eine Inspektion durch die amerikanische Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) erfolgreich bestanden. Die FDA hat Ende April Midostaurin in Kombination mit der herkömmlichen Chemotherapie zur Behandlung der AML zugelassen, die Schweiz wenige Tage später. Die Zulassung für die übrigen europäischen Länder durch die EMA (European Medicines Agency) wird wohl noch in diesem Jahr erfolgen. "Für uns bedeutet es einen großen Erfolg in der klinischen Forschung zum Wohle der Patienten", betont Professor Ganser.
Weitere Informationen zum Thema finden Sie im Hämatologie Infocenter.