Die Schmetterlingskrankheit basiert auf Gendefekten und verläuft aufgrund fehlender Heilungsmöglichkeiten oft schon in jungen Jahren tödlich. Forschende haben nun den Erfolg einer neuartigen Gen- und Stammzelltherapie nachgewiesen.
Forschende aus Reutlingen, Tübingen und Ingelheim veröffentlichten kürzlich Ergebnisse einer Studie zur Testung von Träger-Viren für Gentherapien in einem menschlichen Retina-on-Chip-System, um Netzhauterkrankungen besser behandeln zu können.
Bei Blindheit durch erbliche Retinitis pigmentosa kann eine optogenetische Gentherapie helfen, einen Teil der Sehkraft wieder herzustellen. Die Arbeit eines internationalen Forschungsteams könnte die Entwicklung entscheidend voranbringen.
Bayer baut sein Geschäft mit Zell- und Gentherapien mit der Milliardenübernahme des US-Unternehmens Asklepios BioPharmaceutical aus. Für den Kauf von AskBio flössen zunächst zwei Milliarden US-Dollar (1,7 Mrd Euro), wie der Leverkusener Pharma- und Agrarchemiekonzern in Berlin mitteilte.
Kein anderes Medikament ist weltweit so teuer wie die Novartis-Gentherapie Zolgensma. Eltern aus Niedersachsen wollten eine Behandlung damit für ihr Kind vor dem Landessozialgericht erstreiten.
Eine von einem interdisziplinären Forschungsteam entwickelte Gentherapie zur Behandlung einer Form der kompletten Farbenblindheit hat sich als sicher und prinzipiell wirksam erwiesen.
Effektive Prävention, neuartige Therapieansätze, systematische Erforschung von seltenen sowie komplexen Erkrankungen: Auf die Entschlüsselung des menschlichen Genoms 2001 folgte eine Wissensexplosion, die bis heute immer weiter an Fahrt aufnimmt.
Tübinger Hirnforscherinnen und Hirnforscher haben einen neuen Ansatz zur Behandlung der hereditären spastischen Spinalparalyse (HSP) entwickelt. Eine Gentherapie soll die seltene neurologische Erbkrankheit direkt am Ort ihrer Entstehung behandeln.
Ist der Ärzteschaft der Uniklinik Regensburg ein Durchbruch gelungen? Eine Patientin mit Beta-Thalassämie hat nach einer Gentherapie normale Blutwerte. Expertinnen und Experten mahnen aber längere Studien an.
WissenschaftlerInnen am Institut für Pharmazie der Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg haben neue Transport-Vehikel für zukünftige Gentherapien entwickelt. Die ForscherInnen nutzten synthetische Fette, um DNA in die Zellen zu schleusen.
Der britische Gesundheitsdienst NHS will ab dem kommenden Jahr DNA-Tests für Neugeborene anbieten. Mithilfe der Tests könnten Erbkrankheiten und Gesundheitsrisiken schon kurz nach der Geburt erkannt werden
Anfang des Monats haben AugenärztInnen des Klinikums der Ludwig-Maximilians-Universität die erste Gentherapie zur Behandlung einer erblich bedingten Netzhauterkrankung erfolgreich durchgeführt. Der Patient wurde hierfür mit dem kürzlich zugelassenen Wirkstoff Voretigen Neparvovec behandelt.
Gen-Therapien bei angeborenen Herzkrankheiten sind Zukunftsmusik, aber diese Zukunft hat schon ein begonnen. Jedenfalls forscht die wissenschaftliche Community mit Hochdruck an molekularbiologischen Verfahren, wie CRISP/Cas, die auch als Gen-Schere bezeichnet werden.
Die Entdeckung der Genschere Crispr/Cas9 hat die Gentechnik beflügelt. Eine Entdeckung von Würzburger Forschern erweitert nun womöglich das Spektrum der Anwendungsmöglichkeiten.